邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
《细胞·代谢》：南方医院团队发现，烟酰胺还是胃癌免疫治疗的必争之地！
研究团队在接受免疫治疗的胃癌患者队列中证实，以LC-MS/MS质谱分析法测出的患者外周血NAM/MNAM比值，可作为预测患者治疗应答和预后的生物标志物。
2024-06-23
Cancer Discov：1期临床试验表明靶向CD70的CAR-T 细胞有望治疗晚期透明细胞肾细胞癌
这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。
2024-04-25
少突胶质细胞或成阿尔茨海默病治疗新靶点！PLoS Biol：少突胶质细胞是大脑中β淀粉样蛋白的重要来源
研究显示，中枢神经系统的髓鞘化细胞——少突胶质细胞，也能产生大量的损害神经元功能的Aβ，这表明靶向这些细胞可能是治疗AD的一种很有前景的新策略。
2024-07-30
克罗恩病治疗新希望！Clin Transl Med：脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明，源自脂肪干细胞的细胞外囊泡（CrF-EVs）可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病（CD）小鼠模型的淋巴功能，减轻结肠和肠系膜炎症。
2024-12-25