Blood：靶向癌症干细胞基因Brg1治疗白血病
PLoS Genet：针对EGFR与FGFR细胞通路治疗胆管癌
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
上海瑞金医院与华大基因联合发现胰岛素瘤致病基因 助力胰腺内分泌肿瘤诊断及治疗
Science：发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生。 (Credit: © 18percentgrey / Fotolia) 2013年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子...
耳朵的基因治疗
正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
Nat Rev Cancer：非小细胞肺癌患者甲基化基因的特定亚种得益于联合治疗
近日，刊登了国际杂志Nature Reviews Cancer上的一篇论文指出，非小细胞肺癌（NSCLC）患者的肿瘤中所具有的甲基化基因的一个特定亚种可能得益于低剂量的DNA甲基转移酶抑制剂和一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂（HDACI）的联合治疗。 DNA甲基转移酶抑制剂的使用在临床中并不新鲜：阿扎胞苷和地西他滨此类药物被准许用于治疗脊髓发育不良的病人。
Cell：搜寻小鼠基因组中T细胞的基因与标志
干细胞在分子水平发生了什么，使它成为一种细胞而不是另一种？在什么点上它被委以细胞命运，它又是如何被委任的？这些问题的答案一直未弄清楚。但现在，在一些标志着对干细胞命运了解向前迈进一大步的研究中，加利福尼亚理工学院的研究人员已追踪到确保某些干细胞成为T细胞的一种分级发育过程，其中T细胞是帮助破坏入侵病原体的免疫细胞。