基因检测普及已成趋势 基因治疗也不再遥远
Nature biotechnology：新发现染色质绝缘子或可用于人类基因治疗
插入突变和遗传毒性通常代表造血系统肿瘤的恶化，同时也是实现基因治疗前景所面临的最大障碍。George Stamatoyannopoulos等人研究出一种能够识别作为绝缘子发挥功能的紧凑序列元件的方法，或对实现基因治疗的美好前景提供重要推动作用。最近这一研究成果在线发表在国际生物学期刊nature biotechnology上。
辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
Hum Gene Ther：基因治疗延长SMA动物模型的生存期
SMN蛋白数量的不足是遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的原因，为了弥补SMN蛋白数量的不足，研究人员已经成功直接递送SMN1基因到SMA动物模型的脊髓中。
癌症“终结者”：免疫基因治疗
【生物谷-BIOONNEWS 编者按】近年，转化医学中心在各地纷纷兴起。试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的转化医学热度持续上升。试图这样做的人很多，已成功的不多。多年来，重点研究肿瘤免疫基因治疗的谭晓华主任相信免疫基因治疗将会成为肿瘤的“终结者”。在8月12日，2011细胞治疗技术研讨会上，他就mRNA修饰的树突状细胞瘤苗分享了其从基础到临床的宝贵经验。
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
:新型Nullbasic基因治疗以毒攻毒对抗HIV病毒
2013年1月16日讯 /生物谷BIOON/--根据最新的联合国的统计，全世界HIV阳性患者在2011年上升到3400万。艾滋病人主要集中在低收入和中等收入国家。 澳大利亚科学家近日称他们发现了让HIV自相残杀来终止艾滋病进程的方法，在治疗艾滋病方面是一个突飞猛进的进展。 昆士兰医学研究中心教授David Harrich称他们能够改造HIV病毒，用改造的HIV病毒抑制正常HIV病毒的扩增。
Cell：搜寻小鼠基因组中T细胞的基因与标志
干细胞在分子水平发生了什么，使它成为一种细胞而不是另一种？在什么点上它被委以细胞命运，它又是如何被委任的？这些问题的答案一直未弄清楚。但现在，在一些标志着对干细胞命运了解向前迈进一大步的研究中，加利福尼亚理工学院的研究人员已追踪到确保某些干细胞成为T细胞的一种分级发育过程，其中T细胞是帮助破坏入侵病原体的免疫细胞。
