Cell：搜寻小鼠基因组中T细胞的基因与标志
干细胞在分子水平发生了什么，使它成为一种细胞而不是另一种？在什么点上它被委以细胞命运，它又是如何被委任的？这些问题的答案一直未弄清楚。但现在，在一些标志着对干细胞命运了解向前迈进一大步的研究中，加利福尼亚理工学院的研究人员已追踪到确保某些干细胞成为T细胞的一种分级发育过程，其中T细胞是帮助破坏入侵病原体的免疫细胞。
Blood：靶向癌症干细胞基因Brg1治疗白血病
PLoS Genet：针对EGFR与FGFR细胞通路治疗胆管癌
PLoS ONE：新基因疗法有望治疗红细胞疾病
红细胞中的血红蛋白携带维持生命的氧气到全身。人体内的血红蛋白由四个亚基构成，分别为两个α亚基和两个β亚基，而且每个亚基由一条肽链和一个血红素分子构成，肽链在生理条件下会盘绕折叠成球形，把血红素分子抱在里面，这条肽链盘绕成的球形结构又被称为珠蛋白。 β-地中海贫血症(beta-thalassemia)是一种遗传性疾病，是由于编码β珠蛋白(beta-globin)的基因存在缺陷造成的。
Science：发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生。 (Credit: © 18percentgrey / Fotolia) 2013年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子...
上海瑞金医院与华大基因联合发现胰岛素瘤致病基因 助力胰腺内分泌肿瘤诊断及治疗
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
耳朵的基因治疗
正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。