Nature：研究人员在人类细胞中测试新的基因治疗方法

2012年10月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，俄勒冈健康与科学大学开发的一个新的基因治疗方法可以防止某些遗传性疾病的发展相关研究是该领域一个重大的里程碑。俄勒冈国家灵长类动物研究中心和OHSU妇产科的研究人员已经成功地在人类细胞中改造程序。据认为，这项研究以及其他方面的努力为今后在人体上开展临床试验铺平了道路。 研究结果在线发表在10月24日的Nature杂志上。

PLoS ONE：基因治疗卵巢癌

2012年9月25日 电 /生物谷BIOON/ --近日，一项最新研究通过研究卵巢癌细胞的基因构成揭示了为什么有些女性患者生存时间比别人要长。犹太总医院和蒙特利尔大学医院研究中心研究所领导的一个多学科研究发现研究卵巢癌肿瘤基因模式可以帮助区分卵巢癌患者初次手术后生存时间的长度。这项研究结果发表在PLoS ONE期刊上。

Glybera与基因治疗解读

近日，欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自一个荷兰生物技术公司uniQure，标志着修复基因缺陷的新颖医疗技术的一个里程碑。欧盟最终批准了Glybera，该药将成为基因治疗领域的重大推动力。与此同时，围绕此事件，生物谷编辑内部就基因治疗相关问题做了探讨。以下是编辑内部分享讨论初稿。

PLoS ONE:缺氧调节的溶瘤腺病毒基因治疗

6月15日，PLoS ONE在线报道了缺氧调节溶瘤腺病毒治疗肿瘤的研究进展。缺氧是一个微环境因素，有助于肿瘤细胞的侵袭，进展和转移。缺氧肿瘤细胞往往会比常氧肿瘤细胞表现出更大的放化疗抵抗能力。这表明人类需要新型抗癌疗法有效地消除缺氧肿瘤细胞。 以往研究发明了肿瘤特异的复制性溶瘤腺病毒（OBP-301：Telomelysin）。其中，人端粒酶逆转录酶（hTERT）启动子驱动病毒E1的表达。

:科学家采用基因治疗手段为冠状动脉疾病的病人重建血管

2012年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --最近在杂志Human Gene Therapy上在线发布的一项研究发现， 使用病毒表达血管生成因子对于冠状动脉疾病有着长期的治疗效果。 传统治疗严重冠状动脉疾病的方法是冠状动脉搭桥术，通过重新定向心脏栓塞区域周围的血管流向而达到治疗目的。前提是需要栓塞区域周围的血管健康，足以完成搭桥术。

Hum Gene Ther：陈小平等艾滋病基因治疗获进展

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员陈小平博士领衔的科研团队在艾滋病基因治疗方面获重要进展，相关研究论文于2012年2月在《人类基因疗法》杂志（Human Gene Therapy）发表。 CCR5是艾滋病病毒（HIV）进入靶细胞（例如CD4+T细胞）的重要辅助受体，缺乏CCR5使 HIV不能进入细胞从而不能感染细胞和人体。

Glybera与基因治疗解读

PNAS：靶向亨廷顿氏病突变基因治疗患者

2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病，能导致不协调的肢体动作和认知能力下降。在最近发表在PNAS杂志上的一项研究中，西班牙研究人员成功地减少了亨廷顿氏病突变基因的染色体表达，抑制了亨廷顿氏病的发展。 研究人员表示成年人特别需要亨廷顿蛋白，亨廷顿蛋白位于人体不同组织，能确保神经元的发育和生存。突变基因导致亨廷顿蛋白以异常形式存在。

PNAS：基因治疗头颈癌患者

2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --据科学家在美国国立牙科和颅面研究所（NIDCR）、美国国立卫生研究院完成的一项最新研究证实基因治疗可以安全地在人唾液腺中开展。 这一发现来自于在人类唾液​​腺中开展基因治疗的一期临床研究。研究结果发表在本周的PNAS杂志上，研究表明转基因水通道蛋白1具有巨大的潜力能帮助头颈部癌症幸存者克服慢性口干。

PLoS ONE：新基因疗法有望治疗红细胞疾病

红细胞中的血红蛋白携带维持生命的氧气到全身。人体内的血红蛋白由四个亚基构成，分别为两个α亚基和两个β亚基，而且每个亚基由一条肽链和一个血红素分子构成，肽链在生理条件下会盘绕折叠成球形，把血红素分子抱在里面，这条肽链盘绕成的球形结构又被称为珠蛋白。 β-地中海贫血症(beta-thalassemia)是一种遗传性疾病，是由于编码β珠蛋白(beta-globin)的基因存在缺陷造成的。