Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
南京师范大学万密密团队等开发基于纳米马达的口服线粒体移植策略，治疗缺血性心脏病
研究团队在在慢性IHD和急病IHD大鼠模型体内实验中进一步证明了，其能够在口服后在受损心脏组织中积累，在转录水平上调节心脏代谢，从而防止IHD进展。这一策略有可能改变当前IHD的治疗策略。
2024-06-06
STTT：Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化
本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC，并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。
2024-06-17
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
多项研究显示：母体年龄大能防止有害线粒体DNA突变的传播，而父龄大则会增加遗传给后代的基因突变
随着科学的进步，我们对生命的理解也在不断深入。这些研究不仅为我们提供了关于女性生育年龄与线粒体疾病传递之间关系的新认识，更为未来的治疗和预防策略提供了可能的方向。
2024-08-12
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08