华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Am J Pathol：一种潜在通路或有望帮助开发治疗人类炎性肠病和其它炎性疾病的新型疗法
本文研究结果表明，BB1就是这样一种精确的益生菌，其具有独特的生物学活性，能最大限度地增强机体肠道屏障的功能并保护机体抵御炎症的激活。
2024-09-02
《癌细胞》：帮CD8+T细胞“招兵买马”，竟然是免疫治疗抗癌成功的关键！
荷兰研究者们在两种不同的实体瘤模型小鼠身上证实，使用免疫治疗后CD8+T细胞和M1型TAMs，以及NK细胞、中性粒细胞等免疫细胞涌入肿瘤的数量，与免疫治疗的应答呈正相关性。
2024-05-30
新研究揭示细胞因子IL-33促进三级淋巴结构形成机制，有望开发出更有效治疗胰腺癌的免疫疗法
一种新的免疫治疗策略对于治疗胰腺癌尤为重要。免疫检查点抑制剂在治疗这种疾病方面不如治疗其他恶性肿瘤（如直肠癌和黑色素瘤）成功。
2025-01-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
2024-08-17
T细胞激活的'黄金平衡' Nat Immunol：T细胞受体与癌症相关抗原的结合强度决定着T细胞的抗癌活性和命运
研究团队发现祖细胞与监测肿瘤的免疫细胞间的结合强度是决定其后代功能的关键。仅在TCR与肿瘤抗原的结合力度适中时，才会诞生有效的抗癌细胞。
2024-06-28
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16