Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
Immunity | 南方医科大学李鑫/廉哲雄等发现系统性红斑狼疮的潜在治疗新靶点
系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性疾病。这种疾病是由生发中心(GC)或滤泡外起源的浆细胞(PCs)产生的自身抗体引起的。
2024-05-22
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类转移性胰腺癌的新型治疗性方法
来自利物浦大学等机构的科学家们通过研究揭示了胞葬作用（死亡细胞的埋葬）在胰腺癌扩散到肝脏中所扮演的关键角色。
2024-02-21
Cell Chemical Biology：艾滋病治疗新策略！PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef，PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达，还显著抑制了HIV-1的复制。
2024-07-06
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nature Medicine | 重塑帕金森病治疗前景：Prasinezumab在早期帕金森病快速进展亚型中的疗效分析
该研究强调需要验证的生物标志物，这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。
2024-04-21
Nat Metab | 北京大学庞艳莉/乔杰/姜长涛/李蓉发现多囊卵巢综合征的治疗新靶点
多囊卵巢综合征是一种复杂的体征和症状，包括雄激素过多(多毛症和/或高雄激素血症)、卵巢功能障碍和多囊卵巢形态，通常伴有心血管疾病、2型糖尿病、高血压和血脂异常的风险增加。
2024-05-24
信达生物IBI343（CLDN 18.2 ADC）获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种
本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。
2024-05-13