Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Immunity：删除这个基因，增强NK细胞抗肿瘤活性
这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战，通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞（例如NK细胞和T细胞）在肿瘤微环境中的浸润和持久性，来增强其抗肿瘤活性。
2024-06-07
Nature：发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上，旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响，这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
2024-07-15
Cell：首个大规模图谱显示基因突变对蛋白在细胞中最终位置的影响
在这项研究中，作者使用了功能强大的显微镜，并通过计算分析填补了视觉分析中的空白，将突变蛋白与正常蛋白的细胞旅程进行了比较。
2024-10-31
Mol Cell：HOXDeRNA 通过与基因组广泛结合激活癌症转录程序和超级增强子
HOXDeRNA通过rG4结构结合EZH2并招募到PRC2标记的基因组区域，从而去除PRC2对关键胶质瘤转录因子和超级增强子的抑制，最终激活多个癌症驱动基因，驱动星形胶质细胞向胶质瘤转化。
2024-11-07
Nature Methods：肿瘤进化的空间图谱，CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化
CalicoST算法的诞生填补了这一空白。它不仅能够从空间转录组数据中推断出肿瘤的等位基因特异性拷贝数变异，还能够重建肿瘤克隆在空间中的进化轨迹，绘制出肿瘤演化的“进化地图”。
2024-11-10
Mol Cell：涂镇波等揭示转座元件衍生基因在肿瘤中的关键作用机制
本研究阐明了POGK通过其KRAB结构域与转录抑制因子TRIM28结合，形成转录抑制复合物，从而抑制小核糖体亚基RPS16和RPS29的基因转录。
2024-11-25
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Nature：从基因组到公共卫生，Phylowave如何重塑病原体适应性监测
Phylowave不仅是一种技术创新，更是将基因组研究成果转化为公共卫生行动的桥梁。它的出现为应对新发传染病和提升全球健康安全提供了强大的科学工具。
2025-01-04