Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
信达生物IBI343（CLDN 18.2 ADC）获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种
本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。
2024-05-13
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
Nature：巨噬细胞对机体神经损伤的保护性作用有望帮助开发治疗周围神经病变的新型疗法
此前，巨噬细胞被认为在糖尿病中扮演致病角色，主要对轴突的缺失作出反应。然而，研究人员的观察结果恰恰相反。
2025-02-21
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15
Clin Transl Med：细胞外囊泡或有望作为开发人类炎性肠病的安全且有效疗法的关键
MSC-EVs代表了治疗人类炎性肠病的一种潜在的治疗性替代策略，相比传统的细胞疗法而言其具有显著的治疗优势，作为一种非细胞疗法，MSC-EVs也具有较低的免疫原性和致肿瘤风险，同时还易于储存和处理。
2024-12-12