罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Sci Adv：开发出能解析人类神经变性疾病的特殊技术—STAPull
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种称之为单分子双色聚集下拉（STAPull，single-molecule two-color aggregate pull-down）的创新性解决方案
2023-11-28
阻止脑细胞中的应激反应有望治疗一系列神经退行性疾病
研究表明，给送一种迫使这种应激反应关闭的药物，可以挽救模拟一种称为早老性痴呆（early-onset dementia）的神经退行性疾病的细胞。
2024-02-24
Nature：破解神经退行性疾病的密码！新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化，Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型，该模型源自人类诱导性多能干细胞（iPSC）。
2024-02-24
Nature子刊：新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病
在这项新的研究中，Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC，它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。
2024-04-28
Nat Genet：科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT
本文研究结果表明，将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中，或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱，这对于定义非编码的突变功能至关重要。
2024-04-22
PLoS Biol：肥胖或会通过胰岛素抵抗与神经变性疾病发生关联
来自Fred Hutchinson癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了肥胖和神经变性疾病（比如阿尔兹海默病）之间的特殊关联。
2023-11-09
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29