Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10
Cell：补齐基因编辑最后缺口，开启线粒体基因编辑新时代
接下来的目标是提高 TALED 的编辑效率和特异性，为最终在胚胎、胎儿、婴儿或成年患者中编辑引起疾病的线粒体基因突变铺平道路。
2022-04-27
Science：构建渐进式基因组编辑的人类黑色素瘤模型，揭示突变对肿瘤和微环境的影响
癌症的发生是由于多个基因的突变使原本正常的细胞发生癌变，而且这些突变通常是长期积累的，在患者的肿瘤中产生了表型的多样性。特定癌症类型的特定基因改变与预后、对治疗（尤其是靶向治疗）的反应或抗性、以及肿瘤
2022-04-30
Nature Biotechnology:开发出“升级版”高效新型引导编辑器
近日，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组与合作者发表研究成果，在植物中建立了更高效、广适的新型引导编辑系统ePPE（Engineered Plant Prime Editor）。
2022-04-07
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
有望作为新的基因编辑和核酸检测工具
像人类一样，细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中，来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同
2022-04-07