中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
2026-05-20
碱基编辑再立新功，刘如谦团队最新Nature子刊
该研究开发了一种腺嘌呤碱基编辑器（ABE）策略，通过单次静脉注射，成功纠正了ZSD小鼠模型肝脏中的致病突变，恢复了过氧化物酶体功能，逆转了肝脏病理和代谢异常。
2026-04-17
NBT：VLP碱基编辑终于"通电"，陈佳/杨力/洪佳旭通过增强UDG抑制让体内C-to-T效率飙至64%
该研究发现尿嘧啶DNA糖基化酶抑制不足是导致胞嘧啶碱基编辑器（CBE）体内编辑效率低的潜在机制。
2026-07-23
《Cell》首次发现RNA不只有碱基修饰，还能改骨架修饰！
RNA分子上有超过150种化学修饰，几乎都发生在碱基或核糖上，磷酸骨架一直被认为是被修饰的禁区。硫代磷酸（PS）修饰是一种将磷酸基团中的非桥接氧替换为硫的化学改造，在RNA药物中被广泛使用，用来抵抗核
2026-09-24
基因编辑也能“声控”了！Cell：超声点亮纳米颗粒，实现大脑深处定点基因编辑
整套技术的工作逻辑十分清晰：研究人员先通过 AAV 载体，把处于休眠状态的psCas12f基因编辑系统递送到小鼠体内细胞，此时蛋白保持关闭，不会随意剪切 DNA；之后向血液注射可循环的发光纳米颗粒。
2026-11-12
Nature发文，生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
2026-04-17
Science论文利用AI“制造”超越自然的酶：合成TnpB基因编辑器问世，编辑效率飙升近4倍
研究描述了一种AI设计的新型合成TnpB酶，名为SynTnpBs，其表现已超越天然参考酶。
2026-07-23
NBE：武汉大学殷昊等通过密集RNA基序修饰实现高效体内先导编辑，单次注射编辑效率近70%
这些发现提供了一种可推广的方法，用于增强先导编辑的治疗潜力并扩展基于RNA的治疗药物的效用。
2026-09-18
AI“透视”基因编辑，北京大学最新Nature
该研究开发了名为ContactSeek的人工智能框架，系统识别出能显著提升碱基编辑器特异性的关键氨基酸残基，并将该方法成功应用于ABE和CBE两种编辑系统。
2026-07-28
Mol Cell：香港大学刘阳/周钶达发现“孤儿”重塑因子用针扎进碱基堆干活
该研究揭示，人ATRX在ADP.BeF3存在下通过其C端区域识别核小体，环绕并解开入口/出口位点附近约18个碱基对的核小体DNA。
2026-10-24