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Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统

该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。

2024-05-30

Nature子刊:杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器,可直接高效编辑T和C

该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶(UNG)开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE,可用于直接编辑胸腺嘧啶(T)和直接编辑胞嘧啶(C),扩大了碱基编辑器的目标范围。

2024-06-14

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用

RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。

2025-02-07

中山大学张锐教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

Nature子刊:左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑

研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构,根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类,并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。

2024-06-05

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30