Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶,还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示,TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑,这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
2025-01-14
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
2025-05-10