全球首个可吸入式心脏修复药物诞生
未来将进一步描述LungToHeartNIM所携带的模拟肽在体内的药代动力学,以及吸收、分布、代谢、排泄情况,为心力衰竭患者提供全新的突破性疗法。
2024-01-17
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
2023-12-14
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell:揭示RNA聚合酶驱动核糖核苷酸切除修复机制
在一项新的研究中,来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员描述了一种DNA修复途径背后的分子机制,该修复途径能够对抗将某种类型的核糖核苷酸错误地整入遗传密码。这种错误在细菌和其他有机体的遗传代码复制过
2023-05-29
Nat Neurosci:修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键
这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台,这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。
2024-02-27
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
两篇Science揭示光解酶如何利用光来修复受损的DNA
在两项新的研究中,两组研究人员开发了类似的过程,用于展示体外分离的光解酶(photolyase)如何利用光修复受损的 DNA。他们概述了他们的定格动画式过程,以详细捕捉它的作用。相关研究结果发表在20
2023-12-26
Cell:揭示蛋白PARP1形成的超级胶水对DNA损伤的修复至关重要
研究发现,蛋白PARP1 变成了一种水下超级胶水,并形成了一个特殊的愈合区,从而将松散的 DNA 末端固定在一起,使 DNA 修复得以开始。
2024-02-27