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Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位

这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。

2024-01-26

2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜

两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。

2023-12-11

Biomaterials:发表关于大体积肌肉缺损再生修复研究最新成果

研究团队探索支架中成肌细胞辅助脂肪干细胞分化的机制,确定具有定向且高效的成肌分化能力的新细胞亚群。

2024-04-25

Nature:揭示蛋白XPC、TFIIH和XPA在DNA切除修复中识别DNA损伤机制

我们的基因组DNA不断被内源性因素(如活性氧)和环境因素(如紫外线、辐射和化学物)所破坏。未能修复受损的DNA可能诱发突变和细胞死亡,最终导致癌症和其他疾病的发生。为了防止这种情况,我们的细胞配备了多

2023-06-19

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

Cell Metabol:脂肪细胞或能帮助修复机体受损的神经

来自莱比锡大学等机构的科学家们通过研究调查了受损的神经如何更好地进行再生,他们发现,在愈合过程中脂肪组织能强有力地支持修复所需的雪旺细胞(Schwann cells)。

2023-12-05

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

Cell Stem Cell:张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病

研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明,经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。

2023-11-22

复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化

传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险

2023-10-20

Nature子刊:利用特定光线照射骨组织可促进骨骼自我修复

蓝光激活可以实现对 Opto-RANK 活性的精确控制,这使其成为细胞疗法的有力工具,例如治疗异常钙化疾病和牙齿矫正问题。

2024-03-28