杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
全球首个可吸入式心脏修复药物诞生
未来将进一步描述LungToHeartNIM所携带的模拟肽在体内的药代动力学,以及吸收、分布、代谢、排泄情况,为心力衰竭患者提供全新的突破性疗法。
2024-01-17
Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系
2023-12-20
替雷利珠单抗申报新适应症,治疗可切除II期或IIIA期NSCLC
一项随机、双盲、安慰剂对照临床试研究——在可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中评估了替雷利珠单抗或安慰剂联合含铂双药化疗作为新辅助治疗的有效性和安全性。
2024-01-19