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杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复

这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。

2024-02-15

科学家发现,维生素A在毛囊干细胞修复伤口的过程中发挥核心作用

在可塑性状态下,干细胞其实是很“茫然”的,是回去长头发还是去长皮肤?这事儿谁决定呢?

2024-03-09

全球首个可吸入式心脏修复药物诞生

未来将进一步描述LungToHeartNIM所携带的模拟肽在体内的药代动力学,以及吸收、分布、代谢、排泄情况,为心力衰竭患者提供全新的突破性疗法。

2024-01-17

Nature子刊:汤玮欣团队开发更高活性、更好序列兼容性的腺嘌呤碱基编辑器

由于具有更宽的编辑窗口与更好的序列兼容性,ABE8r可以有效编辑其他ABEs难以编辑的疾病相关位点。

2024-01-03

Nature子刊:毕昌昊/张学礼团队开发基于糖基化酶的新型碱基编辑器

该研究还证实了DAF-CBE和DAF-TBE可对人诱导多功能干细胞(hiPSC)进行高效碱基编辑。

2024-01-03

Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱

在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系

2023-12-20

Nature子刊:田博之团队开发新型粘性水凝胶,用于伤口修复和愈合

该研究开发了天然生物来源的材料或可改进再生医学和生物电子方法,这一材料平台未来可应用于一系列医学诊断和治疗。

2024-01-17

替雷利珠单抗申报新适应症,治疗可切除II期或IIIA期NSCLC

一项随机、双盲、安慰剂对照临床试研究——在可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌(NSCLC)患者中评估了替雷利珠单抗或安慰剂联合含铂双药化疗作为新辅助治疗的有效性和安全性。

2024-01-19