Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。
Nat Commun:科学家通过修饰聚糖分子或有望开发出能改善机体免疫反应的新型HIV疫苗
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的HIV疫苗,其或能在临床前测试中显示出明显改善中和病毒的能力,其或许会很快在自愿参加临床试验的健康人群机体中进行测试。
Cell Death Dis: N-糖基化修饰在癌症发病中的作用
肝癌是世界上第五种最常见的癌症类型,也是肝癌相关死亡的第二大原因,每年新增90多万例,死亡83万。肝癌对人类健康是一个巨大的威胁,尤其是在亚洲人群中。原发性肝癌占肝癌病例的最大比例。
Cell:碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷(D3 delta severe com
Nature子刊:左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来,因其高效性和特异性备受推崇,然而研究发现,这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变,而在体内的长期效应仍不明确。
上海药物研究所谭敏佳团队揭示了天然产物的共价修饰靶点及其抗肿瘤活性的潜在分子机制
具有巨大结构多样性的天然产物对各种疾病具有治疗作用,大约25%-50%的上市药物来源于天然产品。含有亲电基团的一类天然产物能够与蛋白质的亲核试剂形成不可逆键。
Science:利用新方法破解药物诱导的蛋白翻译后修饰
在一项新的研究中,来自德国慕尼黑工业大学等研究机构的研究人员开发出一种方法,以时间和剂量依赖的方式研究药物诱导的翻译后修饰(post-translational modification, PTM)。
Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
Science:杨静华/朱平/陈亮合作泛蛋白修饰组学技术,揭示新型蛋白质翻译后修饰,及其诱发的HLA限制性自身免疫
大量实验表明,天然蛋白质中广泛存在与基因编码不同的氨基酸,包括修饰、变异和氨基酸衍生物,统称为非编码氨基酸(noncoded Amino Acids,ncAAs)。