一针改写大脑 DNA，罕见脑病小鼠迎来生机
随着这项研究的推进，我们有理由相信，个性化基因疗法距离临床应用又近了一步，那些曾经被视为 “绝症” 的神经系统疾病，或许在不久的将来将迎来全新的治疗转机 ！
2025-07-30
Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
参天制药与荣昌生物共同宣布RC28-E治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）新药上市申请获受理
参天制药株式会社（以下简称"参天制药"）与荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（以下简称"荣昌生物"）共同宣布，针对眼部新生血管性疾病的VEGF/FGF双靶标融合蛋白RC28-E玻璃体腔注射液，用于治疗糖
2025-09-30
Nature：引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点，利用引导编辑系统的广谱编辑能力，将其重编程为sup-tRNA，从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
2025-12-01
最新研究：双靶向工程化外泌体精准重编程T细胞照亮炎症性肠病治疗新路径
表面展示PD-L1且包裹miR-27a-3p的工程化外泌体，可通过靶向PD-1和PHB1信号通路重编程T细胞，同时维持肠上皮完整性，为炎症性肠病提供了安全有效的无细胞免疫治疗新方案。
2026-01-20
Nat Aging：多吃黑米抗衰老，鲁友明/张启发合作揭示黑米抑制阿尔茨海默病病理的作用机制
这些发现显示了GPR120在大脑中的细胞类型特异性功能，并提供了GPR120激活治疗阿尔茨海默病的丰富的变构机制。
2025-12-23
《神经病学》：规律运动或能保护帕金森病患者的大脑结构，并延缓患者认知功能衰退！
规律运动能够为帕金森病患者提供大脑结构的保护，多个关键脑区退化速度减缓，这进一步帮助患者的认知功能下降减缓，尤其是在言语记忆和注意力/工作记忆方面。
2025-09-09
《科学》重磅：“无药可救”的致命罕见脑病，终于迎来治疗方法！
通过骨髓移植替换具有缺陷的小胶质细胞，可有效阻止ALSP疾病进展。在小鼠模型和人类ALSP患者中，这种策略成功阻止了疾病进一步恶化，为目前“无药可治”的致命神经系统疾病带来新希望。
2025-07-14
不分时间“秒睡”，警惕这种被忽视的病！全球数十款新药加速冲刺，正在为患者点亮希望
在科学创新的驱动下，相信未来将有更多突破性疗法问世，为发作性睡病这类睡眠障碍疾病患者带来新的治疗选择。
2025-09-25