Nat Commun：足细胞OTUD5通过去泛素化TAK1，减轻足细胞炎症和损伤，减轻糖尿病肾病
本研究观察到OTUD5在HG/ pa刺激足细胞和糖尿病肾组织中下调。足细胞特异性Otud5敲除显著加重糖尿病小鼠足细胞损伤和DKD。
2024-07-21
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
Cancer Cell：李敏团队揭示巨噬细胞-癌细胞相互作用促进癌症恶病质
该研究确定了胰腺癌细胞和巨噬细胞之间的前馈环路，揭示了肿瘤细胞非自主激活的TWEAK分泌，从而为胰腺癌恶病质提供了有前景的治疗靶点。
2024-04-15
《细胞·干细胞》：MSKCC团队发现，与癌症密切相关的拟素化通路，是治疗阿尔茨海默病的潜在新靶点！
这项研究鉴定出了拟素化通路作为神经元年龄相关调节因子，并且在构建基于hPSC的AD疾病模型时，可用于诱导神经元衰老，增强AD表型，不仅为AD提供了新的潜在治疗靶点，也对疾病的体外建模具有重要意义。
2024-07-07
iScience：利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
基因突变发生在基因组中编码力学、挤压蛋白的部分，即肌节（sarcomeres）。如果运动蛋白出了问题，为什么电流会受到影响？
2024-07-07