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基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

研究揭示尿路上皮癌进化的核心基因密码

上述研究为开发针对ecDNA的精准治疗策略奠定了基础。

2025-03-26

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Leukemia:新型测试手段或能帮助预测癌症疗法的危险副作用

他们发现了一个关键线索,即一种名为C1RL的蛋白质在ICANS患者中水平升高,而另一种名为FUCA2的蛋白质则水平降低。基于这两种蛋白质的比值,研究人员开发出了一种预测模型。

2025-03-20

Cell:癌症患者体内的血栓竟源自肺部

血凝块通常是身体为了止血而形成的“急救员”,但在癌症患者中,这些“急救员”却可能变成“捣乱分子”——它们在没有伤口的情况下形成,堵塞血管,切断器官的血液供应,甚至成为晚期癌症患者的第二大死亡原因。

2025-02-21

Cell:新研究为针对儿童癌症的免疫疗法铺平了道路

这项研究纳入2018年至2024年间在阿斯特丽德-林格伦儿童医院被诊断患有不同类型实体瘤的191名0至18岁的儿童。

2025-02-06

2025年美国癌症统计数据显示,50岁以下女性癌症发病率高出男性82%

美国的癌症死亡率自1991年以来下降了34%,这一变化主要得益于吸烟率的减少、部分癌症的早期筛查以及治疗方法的进步,尤其是靶向治疗和免疫疗法的突破。不过,癌症预防相关工作仍显不足。

2025-01-21

Nat Genet:新研究绘制出关键癌症基因VHL所有潜在变异的影响图谱

在这项新的研究中,这些作者使用了一种名为饱和基因组编辑(saturation genome editing)的新方法,随着时间的推移,对人类细胞中2000多种不同VHL变异的功能进行了长期跟踪。

2024-07-10

Nature:解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法

该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则,实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。

2025-01-13

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15