基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
NAR：揭示DNA环境影响吸烟相关癌症风险的分子机制
来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究绘制出了这些损伤图谱，从而揭示了机体DNA组织和化学修饰的特殊方式能影响烟草烟雾对其的损伤程度、损伤修复的程度以及最终会形成多少突变。
2025-02-16
Cell重磅：章冰/高强团队等利用泛癌蛋白基因组学分析，绘制癌症治疗靶点全景图
临床蛋白质组肿瘤分析联盟（CPTAC）对1000多个前瞻性收集的、未经治疗的原发肿瘤进行了蛋白质组学和基因组学特征分析，涵盖了10种癌症类型，其中许多肿瘤还配有相应的正常组织样本。
2024-06-26
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
淋巴靶向纳米药物用于激活完整的癌症-免疫循环
本研究紧扣肿瘤免疫治疗的前沿话题，充分发挥了纳米药物在多药联合传递及响应性释放方面的独特优势，成功激活了完整的癌症-免疫循环，从而取得了显著的抗肿瘤成果。
2024-09-22
癌症免疫治疗“水晶球”？iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18