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Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

Nature:从基因组到公共卫生,Phylowave如何重塑病原体适应性监测

Phylowave不仅是一种技术创新,更是将基因组研究成果转化为公共卫生行动的桥梁。它的出现为应对新发传染病和提升全球健康安全提供了强大的科学工具。

2025-01-04

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

Nat Commun:科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点

本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。

2024-12-28

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统,闪耀2024 ASH大会

西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果,不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力,更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。

2024-12-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature子刊:我国科学家发现了14个与神经质相关的基因

在分析数据中,有14个基因与神经质(neuroticism)有关,其中12个基因以前从未被发现过。

2024-12-02

Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?

可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。

2025-01-10