NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Cell:新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因,有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明,免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击,而且由于癌症驱动突变的存在,这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展
研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染,为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。
2024-08-23
Nat Genet:新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法(phenome-wide association approach)将基因变异与人类表型联系起来,强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
北京大学最新Cell论文:白洋团队构建全球首个作物根际“细菌+病毒”基因组数据库
该研究结合多种作物的根际可培养细菌基因组与宏基因组数据,构建了作物根际细菌基因组数据库(CRBC)和作物根际病毒基因组数据库(CRVC),显著扩展了公开可用的作物根际细菌基因组数量约 3 倍,鉴定的病
2025-03-15
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06