Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
「生酮饮食携手肠道微生物」Cell Rep：生酮饮食通过增加机体抗炎性化合物水平来治疗自身免疫性疾病
研究结果表明，饮食可以通过改变宿主机体的代谢模式来改变肠道微生物的免疫调节潜能，强调了采用综合性方法来研究饮食-宿主-微生物群落之间相互作用的重要性。
2024-11-21
Cell：新研究开启血脑-免疫接口治疗神经系统疾病的新时代
在这篇评论中，Akassoglou和她的同事们提出了一个观点，即必须从血液-大脑-免疫界面的新研究角度来看待阿尔茨海默病或多发性硬化症等复杂的神经系统疾病。
2024-10-29
CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21
Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
Cell：David Baker团队从头设计可口服的迷你抗体，治疗自身炎症性疾病
研究表明，口服给药的从头设计的微型结合剂能够穿过肠道上皮屏障到达治疗靶点，具有高效能、胃肠道稳定性和易于制造的特点。
2024-10-11
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
疾病控制率达80%！一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布
根据迄今为止的安全数据，该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者，其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。
2024-09-15
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
2024-09-11
Science子刊：发现治疗纤维化疾病的新靶点！抑制MERTK有望逆转肝脏、肾脏和肺部纤维化
韦斯特米德医学研究所的Ziyan Pan博士及其同事们发现了纤维化的新线索，以及这种破坏性疾病是如何在以普遍纤维化瘢痕为特征的器官中通过正反馈循环得以维持的。
2024-09-25