Clin Transl Immunol：科学家开发出了一种双重的炎性小体抑制剂 有望作为治疗人类疾病的新型抗炎性药物
来自澳大利亚莫纳什大学等机构的科学家们开发出了一种双重的炎性小体抑制剂，其或有望作为一种新型的抗炎性药物。目前研究人员正在与来自美国的研究人员合作开发出针对炎性小体的新型疗法。
Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病
Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病
多因素和复杂的疾病，如神经退行性疾病和恶性疾病，可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。
Nat Metabol：科学家发现一种新型脂肪细胞 或有望帮助开发治疗机体心脏代谢性疾病的新型疗法
来自哥本哈根大学等机构的科学家们通过研究发现了一类名为SWAT的新的细胞类型，其能根据微环境的不同而转化为脂肪细胞，更好地理解平衡这些细胞类型的过程或有望帮助科学家们开发解决机体心脏代谢性疾病的创新性
Stem Cell Rep：科学家成功利用干细胞产生纯化的垂体组织 有望治疗多种人类疾病
来自名古屋大学等机构的科学家们通过研究成功将这些3D垂体类器官移植到了垂体功能减退的小鼠机体中，这就会长期改善小鼠机体中促肾上腺皮质激素的水平。
Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
Devel Cell：干细胞研究或能促使在机体其它部位产生血液 有望帮助治疗多种人类血液疾病
来自霍华德休斯医学研究所等机构的科学家们通过研究揭示了良好的造血干细胞生境到底需要哪些组分，以及如何在骨髓外创造相同的条件；这或许就能在人类需要治疗血液疾病时，就能促使血液在机体其它部位被制造。
Nat Cardiovasc Res：揭示用于治疗癌症和心脏病的血管发生药物诱发机体血管疾病背后的分子机制
来自西班牙马德里的国立心血管病研究中心等机构的科学家们通过研究发现，在心血管疾病和癌症中用来调节新血管生成的药物的靶向分子和细胞效应或许并不是这些药物所引起的毒性和血管病变的原因。
Nature：首次揭示药物加巴喷丁作用机制，有望开发出更好治疗癫痫和狼疮等疾病的新药物
在两项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员首次显示了经常用于治疗癫痫和止痛的药物加巴喷丁（gabapentin）如何在细胞内发挥作用，从而为癫痫和狼疮等疾病的新的、更有效的治疗方法打开了大
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。