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脊髓性肌萎缩症重磅口服新药艾满欣®进入2022年国家医保目录

国家对罕见病患者用药保障和健康权益的高度重视,也是各方合力为SMA患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑。

2023-01-18

ER+乳腺癌新药!新型口服PROTAC蛋白降解剂ARV-471二期临床:临床获益率38%!

2021年7月,辉瑞与Arvinas达成24.5亿美元协议,开发ARV-471。PROTAC蛋白降解剂利用泛素-蛋白酶体系统(UPS)诱导致病蛋白降解。

2022-11-25

罕见原发性免疫缺陷新药口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-10-31

狼疮肾炎(LN)首个口服药物!欧盟批准新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis:显著改善肾脏应答!

Lupkynis是美国和欧盟批准用于治疗活动性LN的首个口服药物。

2022-09-27

多发性硬化(MS)新药口服S1P受体调节剂Zeposia:不影响新冠疫苗接种效果,改善长期认知功能!

无论之前是否暴露于COVID-19,接受Zeposia治疗的大多数患者,在接种COVID-19疫苗后都能产生免疫反应。此外,接受Zeposia治疗的患者,长期认知功能改善。

2022-10-28

溃疡性结肠炎(UC)新药口服S1P受体调节剂Zeposia:持续治疗1年,疾病无复发率86.1%!

Zeposia是第一个被批准用于治疗溃疡性结肠炎(UC)的口服S1P受体调节剂。

2022-10-27

罕见原发性免疫缺陷新药口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-09-29

银屑病创新药口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!

Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂,也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。

2022-09-23

罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批:治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2022-09-30

偏头痛急性治疗新药!新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请:快速有效持久缓解偏头痛!

AXS-07具有独特的双重作用机制,开发用于偏头痛急性治疗。

2022-09-30