Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
Sci Rep：吸电子烟真能改变机体DNA并增加个体患癌风险吗？
来自南加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，吸电子香烟的人群（vapers）或许会经历DNA的改变，而且这种改变与吸烟者机体所出现的变化相似，尽管其并没有那么明显。
Cancer Letters: 琥珀酸受体1抑制谷氨酰胺依赖的癌细胞线粒体呼吸
癌细胞通过代谢改变来满足其高增殖率的生物能量需求。琥珀酸是三羧酸(TCA)循环的中心代谢物，但也被证明是一种肿瘤代谢物，并特异激活琥珀酸受体1 (SUCNR1)，这种受体在几种类型的癌症中都有表达。
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗亚历山大病
在一项新的研究中，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校等研究机构的研究人员通过研究亚历山大病的大鼠模型，为这种通常致命性的疾病提供了一种潜在的治疗方法。相关研究结果发表在2021年10月17日的Science Translational Medicine期刊上。
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
Acta Neuropathol：特殊的神经酰胺脂肪和α-突触核蛋白在路易体痴呆症发病过程中或扮演关键的角色
来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究在阐明路易体痴呆症的发病机制或原因上又向前迈进了一步。
反义寡核苷酸药物治疗乙肝？Nature子刊公布II期临床试验结果：安全性良好、疗效喜人
慢性乙肝病毒（HBV）感染约影响着全球超2.5亿人口，最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”，通常无临床表现，所以也被称作“临床治愈”。目前，获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物（NA）和干扰素α，而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Y
Foxo3a调节活化T细胞中过量的谷氨酰胺分解，以防止IL-10 /小鼠结肠炎模型中致命的肠道炎症
与肠道炎症相关的易感等位基因突变，如克罗恩病;然而，这并不经常影响疾病的进展，表明代偿基因的存在。