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华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

科研团队提出卒中后适应性酮代谢保护血脑屏障的新机制

综上所述,该研究阐明了BHB是介导脂肪发挥脑卒中后早期神经保护的关键代谢分子,通过羟丁酰化上调ZO-1维持血脑屏障稳态及功能,显著改善了疾病预后,提供了靶向代谢通路治疗脑卒中的新思路。

2024-06-11

芪苈强心胶囊在双盲临床试验中改善心力衰竭患者结局

这项多中心临床试验评估了芪苈强心胶囊在射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)患者中的疗效和安全性。

2024-08-08

英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可,用于治疗间皮瘤

研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列,并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化,最终得到临床前候选化合物ISM6331。

2024-08-08

临床试验揭示真相

与收缩压低于140 mm Hg相比,收缩压低于120 mm Hg可预防心血管高危高血压患者的主要血管事件和死亡,且有轻微的过度风险,无论是否患有糖尿病或卒中史。

2024-07-03

Nat Med:临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌

这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题:如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞,以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。

2024-07-16

犬性征控制疫苗获得临床试验批准,控制宠物性征及不雅行为

本次获得临床批准的犬性征控制疫苗,通过皮下注射的方式进行给药,具有方式人道、无创伤的优点,对动物非常友好,避免了宠物主担心的手术与麻醉问题。

2024-07-17

Lancet:1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改善大 B 细胞淋巴瘤患者的预后

这项临床试验的结果是靶向CD22的CAR-T细胞疗法获得FDA批准用于难治性大B细胞淋巴瘤患者常规临床治疗必须清除的一系列障碍中的第一个。

2024-07-29

间歇性酮饮食有利于大脑?最新研究:即使在生命较晚阶段开始KD饮食,也能显著提升老年小鼠的记忆能力

结果显示,即使是在生命较晚阶段开始的周期性生酮饮食,也能显著提升老年小鼠的记忆能力。

2024-06-24

龙尔平/陈庆宇团队研发“小世界增强”落地级医学大模型,并推向临床试验

不同于主流的通用大模型,该研究将整体医疗场景拆分为特定的“小世界”,建立了全景数据采集-知识精炼-算法增强的“小世界增强”SSPEC技术框架,成功研发了兼具高专业度和共情支持的导诊大模型。

2024-07-20