JCI：特殊基因PAX5或与2型糖尿病患者机体胰岛素分泌功能受损明显相关
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们就想通过研究调查是否能利用基因魔剪CRISPR/Cas9来纠正基因的活性。
2023-03-02
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02
JAMA子刊：咖啡伤不伤肾还是看基因！科学家发现，咖啡因代谢慢型的人每天喝3杯以上咖啡与肾损伤标志物风险提高1倍多相关
。总而言之，这些研究结果提示，喝咖啡对健康的利弊影响不范用于所有人，跟每个人的CYP1A2基因挂钩。
2023-02-14
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
《自然》子刊：上海交大团队发布中国胃癌泛基因组学图谱！
胃癌是我国最常见的肿瘤之一，发病率和死亡率均排名第三，且近年来发病率日益增加，造成的疾病负荷也越来越重[1]。因此，寻找治疗胃癌的新靶点和新方法尤为重要。
2022-11-17
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
Nature Communications:完成胃肿瘤泛基因组研究
细胞系体外过表达GC0643基因显著抑制了肿瘤细胞的生长、迁移侵袭、细胞周期进展并促进细胞的凋亡，并且此种肿瘤抑制效应可以通过基因再敲低而逆转。
2022-10-11
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
科学家绘就全球首张家蚕超级泛基因组图谱
家蚕是重要的经济昆虫和新兴模式生物，西南大学发布最新科研成果：家蚕基因组生物学国家重点实验室团队完成家蚕大规模种质资源基因组解析，在全球首次绘就家蚕超级泛基因组图谱
2022-10-12