Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
中山大学研究者们揭示了纳米粒介导的lncBCMA沉默促进eEF1A1泛素化并抑制乳腺癌生长和转移
随着医学技术的快速发展，多年来癌症的诊断和治疗取得了巨大的成就。然而，转移仍然发生在许多癌症患者中，并占癌症相关死亡的90%。
2023-09-12
斯坦福团队首次证实，骨髓移植可以替换大脑中90%的病变小胶质细胞，缓解阿尔茨海默病病理特征
不过我相信大家都能看得出来，对于阿尔茨海默病这种进展缓慢且不威胁生命的疾病而言，骨髓移植的代价太大了，在临床上是不可行的。因此，更好的办法是，在这些研究的基础上，找到安全有效/经济便捷的小胶质细胞替换
2023-08-07
Cell Rep：科学家识别出能帮助HIV保持沉默状态的特殊蛋白
来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过研究首次发现了一种名为芳烃受体（AhR，aryl hydrocarbon receptor）的特殊蛋白或在HIV潜伏期中扮演着关键角色。
2023-06-26
Science：新研究破解代谢应激中线粒体修复和替换之谜
科学家们经常扮演着侦探的角色，将一些单独看来毫无意义的线索拼凑在一起，但是综合在一起就能破案。美国沙克生物学研究中心的Reuben Shaw教授花了近二十年的时间来拼凑这些线索，以了解细胞对代谢应激（
2023-05-03
Science子刊：利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝，有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中，研究人员发现，他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元（即受雷特综合征影响的神经元）中的MECP2正常拷贝，而且这可以有效恢复神经元功能。
2023-02-16
Nature：新研究揭示HIV感染的CD4 T细胞病毒库的HIV沉默和细胞存活特征
在一项新的研究中，研究人员开发出一种定制的微流控技术，能够直接在体外对HIV感染细胞进行无偏见的检测和基因表达分析。这种技术被称为FIND-seq。
2023-01-12
小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸，由化学修饰的核苷酸组成，位于DNA中央部分的两侧，主要通过硫代磷酸连接。
2022-09-13