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聚焦长寿因子Klotho,这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗

Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础,开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平,有望实现持续的治疗表达,从而彻底改

2024-12-03

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

Nature | 粪菌移植:突破癌症免疫疗法瓶颈的新曙光

近年来,癌症治疗领域涌现出了一种令人兴奋的新方法——粪便微生物移植,研究表明,肠道微生物群在免疫疗法的成功与否中起着关键。

2024-07-11

CAR-T细胞疗法研究进展(第44期)

近年来,CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外,经改进后,也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病,具有更广阔的应用空间。

2024-06-28

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战

作为最主流的细胞治疗类型,CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑,但从不同适应症来看,针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。

2024-06-13

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12