有望实现“一次治疗，终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒（HIV）而引起的免疫缺陷综合症。截至目前，在
2022-10-07
仅仅一次饮酒或许就足以改变大脑！
来自海德堡大学医院等机构的科学家们通过研究发现，即使是单一的酒精摄入也会永久性地影响神经元的形态学表现，尤其是，突触的结构和线粒体的动态学变化都会受到酒精的影响。
2022-09-05
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
2022-06-27
每3个月皮下注射一次！Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
2022-06-15
