Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Cell ：Ras、Rho 和 Rab 家族 GTP 酶的靶向药物开发
该研究发现GTP酶家族中SII口袋的关键结构是保守的，这使得靶向多种GTP酶成为可能，并为开发GTP酶的可逆抑制剂提供了新的机会。
2024-10-08
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
科研人员开发出抗实体肿瘤的DNA甲基转移酶/组蛋白去乙酰化酶的双效抑制剂
这一新型DNMT1/HDAC双效抑制剂能够有效逆转表观遗传修饰异常，发挥抗实体瘤活性，为新型抗肿瘤药物的研发工作以及基于异常谱系重塑的肿瘤治疗新策略提供药物先导化合物。
2024-10-03
合成人工代谢酶实现肿瘤特异性代谢治疗
这项研究聚焦天然代谢酶人工模拟和肿瘤-免疫细胞互作调控，合成特定调控代谢通路和代谢产物的人工代谢酶，提出一种新型代谢免疫检查激动策略，为代谢异常相关重大疾病提供基于人工代谢酶的全新代谢免疫调控策略。
2024-08-21
《神经病学》：迄今最全面的研究显示，替奈普酶相比阿替普酶更有利于缺血性卒中患者的功能恢复和减少残疾！
这项系统性回顾和Meta分析研究对迄今为止所有可用的随机临床试验进行了总结，表明在标准时间窗内接受溶栓治疗的急性缺血性卒中患者中，替奈普酶在功能恢复极好和减少残疾方面优于阿替普酶。
2024-11-09
