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Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞

在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。

2025-01-30

Cell:时毅/章培君团队开发全新广谱抗病毒平台,阻断病毒突变逃逸

AMETA平台将高亲和力的人免疫球蛋白M(IgM)骨架与双特异性纳米抗体相结合,实现了对复杂病原体表位的多价结合。

2024-11-03

Nature系列综述:诺奖团队系统总结用于增强肿瘤原位疫苗的递送技术

肿瘤原位疫苗因能够避免抗原鉴定和分离需要、解决肿瘤异质性问题等特点具有显著优势,许多药物正在临床评估中,部分产品已经获得批准,在实体瘤治疗方向有巨大前景。

2024-07-08

Nat Immunol:局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性

该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子,能够有效增强肿瘤消退率,并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应,同时保持较低的毒性,显示出良好的临床应用前景。

2024-08-25

上海交大洪亮团队开发扩散概率模型——CPDiffusion,设计生成高活性的人工内切核酸

CPDiffusion作为一种强大的全新蛋白质序列设计工具,为生物学家和蛋白质工程设计者提供了全新的可能性,用于设计功能更强大的蛋白质、研究蛋白质功能的逐渐演化过程、丰富现有蛋白质的数据库等。

2024-09-14

蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤

在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。

2024-09-05

专注“AI+药物递送”,剂泰医药完成1亿美元C轮融资

剂泰医药利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现,致力于研发创新纳米材料, 并为患者开发更有效的治疗药物,现已成为全球领先的药物递送平台之一。

2024-06-25

蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望

研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。

2025-02-12

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12