Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
2022-12-12
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
研究揭示CO蛋白参与茉莉酸激素信号昼夜节律性调控
CO（CONSTANS）转录因子是植物光周期和生物钟信号途径调控开花过程的关键决定因子之一，是植物学家长期以来关注和研究的“明星”蛋白。
2022-12-06
口服非他汀类降脂药贝派地酸有效降低心血管事件风险
ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂bempedoic acid（Nexletol，贝派地酸）的III期CLEAR Outcomes研究达到主要终点。与安慰剂组相比，Nexletol组患者的4
2022-12-09
国际生物科学杂志: 4-辛基衣康酸通过激活Nrf2和负性调节PD-L1调节脓毒症小鼠的免疫平衡
脓毒症是全球面临的重大健康挑战，死亡率很高。由于可用有效治疗方法有限，及时诊断、液体复苏和立即使用适当的抗生素治疗是缓解相关症状和减少脓毒症恶化的关键。
2022-12-14
Nature Communications:实现在亚细胞分辨率实时监测衣康酸的浓度变化
衣康酸是一种由激活巨噬细胞合成具有抗炎功能的中间代谢产物。已有研究表明，在线粒体中顺乌头酸在代谢酶IRG1的催化作用下脱羧产生衣康酸，随后衣康酸被转运至胞浆发挥免疫调节功能。此前，中国科学院生物物理
2022-11-09
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
2022-11-14
Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制
为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制，研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF（饮食和血液中主要存在的还原型叶酸）和PMX（一类新型抗叶酸药物）复合物的高分辨率电镜结构。
2022-10-24