显著改善SMA患者运动功能 罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuron， SMN）的缺失或失常导致。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要，人体内有两条可以生
长期疗效喜人 礼来IL-17抑制剂达到两项试验主要终点
今日，礼来（Eli Lilly）公司宣布，其IL-17抑制剂Taltz（ixekizumab）在治疗活跃性银屑病关节炎（PsA）患者和非放射性轴性脊柱关节炎（nr-axSpA）患者的两项临床试验中，都达到了主要终点和所有关键性次要终点，进一步证实了Taltz的长期有效性和安全性。这些数据在美国风湿病学院年会上公布。银屑病关节炎和非放射性轴性脊柱关节炎都是慢性炎症性疾病。银屑
恢复免疫系统平衡 ROCK2抑制剂达到关键性试验临床终点
今日，Kadmon宣布，其用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的在研口服选择性ROCK2抑制剂KD025，在关键试验ROCKstar的中期分析中，达到了总体缓解率（ORR）这一主要终点。造血干细胞移植是血液或骨髓癌症常见的治疗手段。移植后干细胞可攻击宿主的健康细胞，从而能带来一系列严重的副作用，cGVHD就是其中之一。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者
我国医用高值耗材行业整合加速 进口替代势在必行
医用高值耗材主要是相对低值耗材而言的，主要由骨科、心血管等各科所需的介入器材、植入器材和人工器官等高附加值的消耗材料组成。现阶段，我国企业除了超声聚焦等少数技术处于国际领先水平外，在高科技产品方面，总体水平与国外先进水平的差距比较大。总体而言，我国高值医疗器械行业仍然处于吸收发达国家技术优势、转化创新的阶段。一、高值耗材行业门槛和特点（一） 行业门槛1. 准入门槛由于医用高值耗材主要以
恒瑞医药马来酸吡咯替尼乳腺癌III期临床达主要终点
10月24日，恒瑞医药发布公告称，马来酸吡咯替尼片联合卡培他滨治疗晚期乳腺癌的III期临床研究（PHOEBE研究），经独立数据监察委员会审核确认，研究主要终点——独立影像评估委员会（IRC）评估的无进展生存期达到方案预设的期中分析优效判定标准，且安全性可接受。PHOEBE研究结果表明，对于既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物的转移性乳腺癌患者，接受吡咯替尼联合卡培他滨对比拉帕替
一线治疗多发性骨髓瘤 武田蛋白酶体抑制剂达3期临床主要终点
今日，武田（Takeda）公司宣布，其蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib）作为一线维持疗法，在治疗未接受过干细胞移植疗法的多发性骨髓瘤（MM）成年患者的3期试验中，让患者的无进展生存期（PFS）得到显着改善，达到试验的主要终点。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多
长效胰岛素达3期临床终点 有望造福儿童和青少年1型糖尿病患者
今日，赛诺菲（Sanofi）宣布，其长效胰岛素Toujeo Gla-300（甘精胰岛素300单位/mL）在治疗儿童和青少年（6至17岁）1型糖尿病患者的EDITION JUNIOR实验中，与Toujeo Gla-100（甘精胰岛素100单位/mL）相比，达到了非劣效性这一主要终点。这些最新数据公布在波士顿举办的国际儿童和青少年糖尿病学会第45届年会上。高发于儿童
艾伯维JAK1抑制剂达到3期临床终点 治疗银屑病关节炎
艾伯维（AbbVie）公司宣布，其JAK1特异性抑制剂Rinvoq（upadacitinib），在治疗活跃性银屑病关节炎成人患者的3期临床试验SELECT-PsA 2中，达到试验的主要终点和主要次要终点。银屑病关节炎是一种慢性炎症性疾病，可导致无法逆转的关节变形和残疾。据估计，全球有超过5000万名银屑病关节炎患者。银屑病关节炎通常首先发生于手指和脚趾关节，造成关节肿胀和疼痛并影响关节
武田BOS达临床终点 成在美完成的首个评估一种EoE药物的III期
武田制药10月28日宣布，评估TAK-721（布地奈德口服混悬剂，BOS）治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）在两项关键III期研究的首个研究中达到了共同主要和关键次要疗效终点，与安慰剂相比具有统计学意义的显着改善。BOS是一种研究性、新型黏膜粘附性局部皮质类固醇制剂，目前在美国正被开发用于青少年和成人EoE的治疗。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在11-55岁的青少年和成人EoE患
一线治疗肺癌 阿斯利康PD-L1抑制剂组合疗法达到3期终点
今日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，其PD-L1单克隆抗体Imfinzi（durvalumab）和化疗构成的组合疗法，与添加抗CTLA-4抗体tremelimumab的三重组合疗法，在一线治疗IV期（stage 4）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期临床试验POSEIDON中，达到了主要终点和关键性次要终点。与单独化疗相比，两种组合疗法都为患者的无进展生存期