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镰状细胞病治疗更温和,载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

基因编辑突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

JCI:人类胶质母细胞瘤治疗突破!科学家发现“病毒模仿术”可增强免疫疗法效果

本文研究通过揭示 ZNF638 在脑胶质瘤中的关键作用及病毒模仿术的潜在机制,不仅为免疫疗法在脑胶质瘤治疗中的应用提供了新的思路,还为开发新型治疗策略和生物标志物奠定了坚实的基础。

2025-04-25

Cancer Immunol Res:前列腺癌免疫治疗希望!PIM抑制剂助力免疫疗法突破

通过抑制PIM1激酶,研究人员就能改变肿瘤微环境中的免疫细胞组成,从而增强免疫检查点抑制剂的效果,这种协同作用不仅减少了肿瘤的生长,还为前列腺癌患者带来了新的希望。

2025-03-13

科学家发现潜在治疗靶点

来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制,并为未来的治疗提供了新的方向。

2025-05-25

Lancet:一种的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良

治疗前,所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中,接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR(范围0.8-1.0)。

2025-03-02

Cell:靶向鼻脑递送突破!工程化植物乳杆菌为肥胖症治疗开辟新道路

鼻脑递送技术在未来有望成为治疗肥胖症、神经退行性疾病等一系列疾病的重要手段。

2025-02-07

术后辅助适应症获批,阿美替尼加速三代EGFR-TKI市场洗牌

以阿美替尼为代表的中国原研三代EGFR-TKI的崛起,是创新药“国产替代”战略的生动实践。

2025-05-14

Nature:激活溶酶体铁,精准打击癌细胞,铁死亡有望为人类癌症治疗带来的曙光

本文研究中,研究人员通过设计和合成能够激活溶酶体铁的小分子药物 fentomycin,为癌症治疗提供了一种新的思路。

2025-05-15

Cell Res:曹雪涛/王品/于益芝团队发现炎症疾病治疗靶点——GLO2

这项研究不仅揭示了 GLO2 底物 SLG 介导的细胞质蛋白乳酸化修饰的全新机制,还发现了一个此前未被认识的代谢反馈回路。

2025-01-10