中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature新研究：靶向神经纤维化的抑制剂有望阻止肥胖和 2 型糖尿病
研究人员开发出了“同类首个”靶向大脑细胞外基质的神经纤维抑制剂，发现这些抑制剂可以恢复胰岛素信号传导，克服胰岛素抵抗。
2024-09-27
Nature：新研究从结构上揭示一种超级蛋白复合物如何将mRNA翻译和降解关联在一起
这项新的研究提供了直观的证据，表明核糖体、SKI 复合物和外切体这三种蛋白复合物都能像单个机器部件一样直接组合在一起。
2024-10-20
Cell：新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13
在这项新的研究中，研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术，在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。
2024-07-26
最新Science研究揭示关键机制，阿那白滞素或成预防新希望
阿那白滞素（anakinra）是一种常用于治疗类风湿性关节炎等炎症性疾病的药物。研究发现，阿那白滞素可以重新用于阻断早期肺癌病灶与骨髓之间的有害信号，从而减轻免疫衰老对癌症的有害影响。
2024-09-23
Commun Chem：新研究揭示突变的p53 蛋白促进p63和p73转化为癌症促进因子机制
正常的p53可以形成功能性生物分子凝聚物，而这些突变体则大大加快了向固态、淀粉样状态的转变。这种转变通过一种类似朊病毒（prion）的机制进行，将 p63 和 p73凝聚物转化为淀粉样聚集物。
2024-09-23
Cell：新研究揭示病毒DNA聚合酶结构上的新变化可对抗病毒药物产生抗药性
事实证明，HSV DNA聚合酶只需靠近 DNA 就能完全闭合。这使得阿昔洛韦和膦甲酸更容易抓住DNA聚合酶，使其停止工作，从而阻止病毒复制。
2024-09-23
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
青蒿素类药物非酒精性脂肪肝炎新适应症Ⅱ期临床试验获批
近日，国家药品监督管理局批准了上海交通大学和桂林南药股份有限公司共同提交的青蒿琥酯片临床试验申请，申请的适应症：用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。
2024-08-20
Nature子刊：老药新用，治疗心脏损伤
该研究揭示了醋酸格拉替雷（Glatiramer-acetate）在啮齿动物心脏缺血模型中的保护和修复作用，并强调了将GA作为心脏病治疗方法的潜力。
2024-09-01