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武田与Code Bio达成20亿美元协议:利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台,开发罕见病基因疗法!

3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台,可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战,包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。

2022-02-24

糖尿病肾病新药!欧盟批准拜耳首创药物Kerendia(finerenone,非奈利酮),在中国已进入审查!

Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。

2022-02-23

湿性AMD新药!新型抗体生物聚合物偶联药物(ABC)KSI-301 2/3期临床:59%的患者实现5个月给药一次!

KSI-301是一种基于Kodiak抗体生物聚合物偶联药物(ABC)平台的在研抗血管内皮生长因子(VEGF)疗法,旨在比现有药物更长久地维持眼部组织中有效的药物水平。

2022-02-25

镰状细胞病(SCD)创新药!欧盟批准Oxbryta:第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!

镰状HbS聚合是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2022-02-17

重度抑郁症(MDD)新药!Sage/渤健zuranolone联用标准抗抑郁药物启动治疗:服药3天,迅速缓解抑郁症状!

zuranolone是一种口服神经活性类固醇(NAS)GABAA受体阳性变构调节剂(PAM)。

2022-02-17

梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药!联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!

mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-17

特发性肺纤维化(IPF)新药!勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550获美国FDA授予突破性药物资格!

BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂,具有抗纤维化和抗炎作用。

2022-02-26

梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药!mavacamten 3期临床成功,刚获中国“突破性治疗药物”认证!

最近,mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证,该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-18

肌肉浸润性膀胱癌(MIBC)新药!首创ADC药物Padcev:在没有资格接受顺铂化疗的患者中疗效显著!

Padcev已在美国获批,是第一个获批治疗尿路上皮癌(UC)的抗体偶联药物(ADC)。

2022-02-16

转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药!阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。

2022-01-26