中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
实验结果表明，MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍，在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
助力帕金森疗法开发，认识一下“幕后英雄”药明康德……
2025-04-16
Nature：揭秘雌激素受体开关或有望帮助开发新型乳腺癌疗法
这项研究中，研究人员利用来自阿贡国家实验室的先进光子源和国家同步加速器光源II的小角度X射线散射和核磁共振谱工具来对这种蛋白质开关进行了非常详细的研究。
2025-01-19
已在多国获批的阿尔茨海默病新药，在欧洲被拒！
2025-04-02
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。
2025-03-19
董一洲团队开发新型LNP，将mRNA成功递送到大脑
该研究开发的跨越血脑屏障的脂质纳米颗粒（BLNP）可以安全有效地将 mRNA 递送到大脑中，这代表了开发基于 mRNA 的中枢神经系统疾病治疗方法的重要一步。
2025-02-22
Cell Stem Cell：郭峰团队开发新型类器官技术平台，解决坏死、缺氧等问题
在这项最新研究中，研究团队提出了一种受血管网络启发的可扩散（vascular network-inspired diffusible，VID）支架，以模拟生理扩散物理特性，用于生成功能性类器官，并表征
2025-03-21
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发circRNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送 ds-cRNA 作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的 PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2025-04-02
Nature Biotechnology：陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。
2025-03-30
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16