Nature Biotechnology:陈佳/杨力团队开发精准高效的新型RNA编辑系统——RtABE
该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的 RNA 腺苷碱基编辑系统——RtABE(RNA transformer Adenosine Base Editor)。
阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病,由PTH缺乏引起,其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现,包括对肾脏和骨骼的负面影响。
Cell Stem Cell:郭峰团队开发新型类器官技术平台,解决坏死、缺氧等问题
在这项最新研究中,研究团队提出了一种受血管网络启发的可扩散(vascular network-inspired diffusible,VID)支架,以模拟生理扩散物理特性,用于生成功能性类器官,并表征
让患者每年少花几十万元,首个国产戈谢病新药的勇气与梦想
戈芮宁作为在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据的首个国产戈谢病创新药,则有机会进一步撬动罕见病创新药的支付改革。
Nature Metabolism:刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型,首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰,抑制其下游促炎信号通路的激活,从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
抗肿瘤1类新药利厄替尼片获批上市
利厄替尼片用于治疗既往接受表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展的EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。
Science:新研究开发出深层组织体内声打印平台,有望实现精确的药物递送
在这项新研究中,他们在脂质体中添加了交联剂,并将其嵌入一种聚合物溶液中,这种聚合物溶液含有他们想要打印的聚合物单体、一种成像对比剂(可显示交联发生的时间)以及他们希望递送的货物,比如治疗性药物。
Cell子刊:华人团队开发新型微针贴片,促进心肌梗塞后的心脏修复
该贴片通过持续释放 IL-4 诱导巨噬细胞介导的促修复微环境,不仅能推动心肌细胞重返细胞周期进行增殖,还可有效抑制内皮炎症信号转导。
发现全新的药物摄取策略,有潜力引起药物开发领域的新变革
通过化学和生物学,研究人员确定了CD36是一种摄取蛋白,并优化了与CD36更好地结合的化学物,从而使这些化学物内化,更有效地到达靶蛋白。