上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
同期两篇Nature：新型抗生素有望战胜超级耐药菌，已开展人体临床试验
这两项研究表明，这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景，目前正在进行人体临床试验，以深入开发这一化合物的临床应用。
2024-01-05
推进纳米技术以改善靶向癌症治疗:克服临床实施中的障碍
癌症是一种复杂的疾病，长期以来给治疗带来了巨大的挑战，需要新的方法来克服化疗和放疗等传统治疗方法的局限性，这些治疗方法通常会产生严重的副作用，效果也不尽如人意。
2023-11-27
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
勃林格殷格翰小细胞肺癌新药DLL3/CD3双抗临床试验在华正式获批！
2023年7月24日，勃林格殷格翰宣布，旗下 BI 764532（DLL3/CD3双抗） 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心临床试验批准
2023-07-25
盘点2024年会改变医疗进程的11项重磅临床试验
年尾年初也是做盘点的好时机。近期，《自然·医学》杂志邀请了11位医疗行业大咖，请他们每人举出一项2024年值得关注的临床研究AKA可能改变医学史进程的重磅试验，让我们一起来看看牛人之选吧
2023-12-26
Cancer Discov：1期临床试验表明靶向CD70的CAR-T 细胞有望治疗晚期透明细胞肾细胞癌
这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。
2024-04-25