Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Sci Immunol：免疫细胞研究有望识别出治疗人类癌症和自身免疫性疾病的新型靶点
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种名为QRICH1的蛋白在调节T细胞激活中扮演着关键角色，其或有望成为未来药物研发的全新靶点。
2025-04-12
JCI Insight：科学家发现人类骨质疏松症诊断和治疗的潜在新型生物标志物
本文研究结果增强了科学家们对人类oOCPs的理解，并强调了通过简单的血液测试来测定oOCPs的潜在机会，或有望识别出潜在的高风险个体。
2025-01-24
Cell重磅：我国学者发现新型程序性细胞死亡方式——spectosis，为溶血相关疾病治疗打开新思路
这些实验结果不仅证实了 spectosis 的机制，更为溶血相关疾病以及炎症相关疾病的治疗提供了潜在靶点。
2025-04-22
老药新用，抗癫痫药物丙戊酸钠或成为治疗急性脑损伤新策略
在急性脑损伤后，抗癫痫药物丙戊酸钠可调剂CD177+中性粒细胞表达升高，从而抑制神经炎症、促进神经功能恢复，为急性脑损后并发神经炎症的保护性治疗提供了免疫调控治疗新方向。
2025-04-27
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
2024-11-11
Cancer Discov：一种特殊酶类或有望作为针对人类机体“冷”肿瘤的新型治疗性靶点
本文研究发现意味着，将TAK-243与免疫检查点阻滞疗法配对或许就能让免疫疗法更加有效，同时也能为携带“冷”肿瘤患者的治疗打开一扇大门。
2024-12-23
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Clin Cancer Res：新型测试手段或能展现出个体化早期乳腺癌治疗的新前景
这些研究发现支持了RAD51测试在调整早期乳腺癌患者疗法策略上的潜力，未来的生物标志物的驱动研究（比如RADIOLA研究）就旨在验证RAD51在晚期乳腺癌中的作用。
2025-02-06