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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改

2024-12-03

研究揭示了果糖作为一种特殊的信号分子通过抑制M1样TAMs的极化来促进结直肠癌发生的新型角色。

2024-11-15

这种改良的智能胰岛素有望降低低血糖风险和满足进食时快速起效胰岛素的需求，改善糖尿病的治疗。

2024-10-21

本研究首次阐明了S100A4对TAD发育的影响。TAD发病时，S100A4表达增加，伴有VSMCs表型转变和ECM弹性纤维沉积减少。

2024-06-05

对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

研究者发现，转录因子之间的间隔和其相对于基因转录开始的位置或许决定了基因活性的水平。

2024-09-03

研究表明，当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体（mAb）联合使用时，MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应，并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。

2024-03-18

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病，累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

本文研究结果表明，偶联物I或许能作为潜在的抗癌候选药物，其为后期科学家们基于小分子的癌症金属免疫疗法的开发奠定了一定的基础。

2024-04-05