中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
Science子刊:利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
西湖大学马丽佳团队开发新型CRISPR脱靶和DNA易位检测工具
基于CRISPR的基因组编辑在生物学研究和临床应用方面都显示出了巨大潜力。与小分子药物和抗体药物相比,CRISPR能够直接靶向特定核酸序列,很大程度上解决了不可成药靶点限制,具有独特优势。
Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法
张锋最新论文:CRISPR-Cas9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制
对IsrB及其ωRNA的结构分析,阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的,也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较,突出了蛋白质和RNA之间的
Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制
III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
Science:可爱龙团队揭示能够切割蛋白的新型CRISPR工具的作用机制
CRISPR-Cas基因编辑技术早已成为生命科学领域应用最广泛的技术之一,目前基于CRISPR-Cas的基因编辑技术已广泛应用于基因校正,遗传育种等各领域。
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。