《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据，追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源
4篇论文表明，这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具，当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时，能够提供对疾病的新见解。
2024-01-29
Cell：利用新开发的CellHint将来自世界各地的单细胞数据统一起来
在一项新的研究中，来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所、剑桥大学、EMBL 欧洲生物信息研究所（EMBL-EBI）等研究机构的研究人员开发了一款名为 CellHint 的工具，用于人类健康和疾病研究。
2024-01-22
应晓敏/伯晓晨团队开发基于生成式人工智能的新算法MIDAS，实现单细胞多组学数据的马赛克整合
研究提出了一种用于单细胞多组学数据马赛克整合及知识迁移的计算工具——MIDAS，首次实现了通用的单细胞多组学马赛克数据的模态对齐、数据补全、批次校正等整合功能。
2024-01-25
Nat Genet：基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的，这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
2024-01-10
钱文斌/高基民团队发布第四代CAR-T临床试验数据，为晚期淋巴瘤患者带来持久缓解
这些来自多中心临床研究的长期随访数据表明，在R/R LBCL患者中，7×19 CAR-T细胞疗法可以诱导持久缓解，中位总生存期超过2年，并且具有可管理的安全性。
2024-01-11
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
2023-12-21