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NEJM:科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因

2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性(Transthyretin amyloidosis)又称为ATTR淀粉样变性,其是一种威胁患者生命的疾病,主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)在组织中逐渐积累,主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂,其主要通过降低血清中TTR的浓

2021-06-30

Cell子刊:新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑

2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间,科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今,在一项新的研究中,来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细

2021-05-22

Science子刊:利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9,可让白血病干细胞无处可逃

2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病(AML)是一种侵袭性的血癌,只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤,AML以异常增殖和分化受损为特征,是成人急性白血病的主要类型,在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中,来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法,该方法有点像消灭蟑螂。它是一个

2021-06-18

Nat Commun:利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效

2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)疗法的癌症免疫疗法是革命性的,因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体,其功能是重新引导淋巴细胞(最常见的是T细胞)识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体,从而导致强有力的T细胞活化

2021-05-31

利用全基因组测序揭示CRISPR / Cas9在葡萄上的脱靶效应

  近日,Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的研究论文。青年教师王现行与涂明星博士为该

2021-05-10

Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症

CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞

2021-04-06

CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME):治疗2种血红蛋白病!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!

2021-04-29

Mol Cell:新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA

2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术,可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上,论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive

2021-02-28

Nat Commun:在异染色质中,TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍

2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示,在基因组中紧密压缩的称为异染色质(heterochromatin)的部分,TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中

2021-02-04

Cell Stem Cell:利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型

2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病(AML)从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因,他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上,论

2021-02-15