C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
瑞德西韦真实世界数据公布，GSK单抗Sotrovimab表现不俗
尽管当前已有数款疫苗获批，但遗憾的是，疫情至今仍未有一款新冠“特效药”问世。2020年初，吉利德（Gilead Sciences）旗下在研埃博拉药物瑞德西韦（Remdesivir）曾因杰出的抗COVID-19疗效而被视为“人民的希望”，然而这一“神话”在不久后也随着多项不理想的临床数据而破灭。不过，科学研究中总是充满转机。当地时间6月
基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓样癌临床数据达预期 有望国内首个获批
仅仅几天后，港股上市的创新药企基石药业（2616.HK）公开宣布旗下选择性RET抑制剂普吉华®在另一适应症研究数据达预期。6月28日，基石药业宣布其选择性RET抑制剂普吉华®在晚期或转移性转染重排（RET）突变甲状腺髓样癌 (MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的R
25亿美元跨洋医疗收购案的选择——当纳利金融（DFIN）Venue®虚拟数据库
随全球疫情控制形势变化，医疗领域的并购交易亦呈回暖态势。当纳利金融服务集团（NYSE: DFIN）业内当先的资本市场解决方案，臂助全球各个领域的交易项目顺利达成。2018年，生物科技公司Synthorx借助由DFIN研发的Venue®虚拟数据库成功上市（IPO融资达1.51亿美元）；一年后，在应对包括法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）在
Science头条：疫苗黑马Novavax三期数据显示，有效性超90%
据疫苗制造商Novavax称，它对冠状病毒的原始毒株有100%的效力，并且在美国和墨西哥的一项大型后期研究中还可以防止变异。该公司表示，该疫苗的总体有效性约为90%，初步数据显示它是安全的。除了有效性之外，试验表明，Novavax疫苗对人是安全的。与其他COVID-19疫苗一样，注射后会引起头痛、寒战和肌肉酸痛，但这些副作用很少被认为是严重的。该研究是一项I
GSK/Vir公布单抗sotrovimab 3期COMET-ICH研究最终数据：住院/死亡风险降低79%!
美国FDA已授予sotrovimab紧急使用授权(EUA)，用于治疗轻中度COVID-19高危成人和儿童。
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
B7-H3 ADC临床数据出炉：抗肿瘤活性初显
B7-H3是免疫调节分子B7家族成员，在多种实体瘤中过表达，并与疾病严重程度和不良预后相关，在正常组织中表达有限。肿瘤表达B7-H3可抑制T细胞介导的抗肿瘤免疫反应，有证据显示，B7-H3高表达与NSCLC患者对PD-1抗体无应答有关，此外，该蛋白高表达还与卵巢癌中CD8 T细胞浸润降低以及耗竭有关。除了免疫抑制作用，多项研究显示，B7-H3还具调节肿瘤代谢
ADC新药维迪西妥单抗再次亮相ASCO大会，最新临床数据令人振奋
美国临床肿瘤学会（ASCO）第57届年会开幕，荣昌生物在会上通过壁报讨论（Poster Discussion）、壁报（Poster）等形式公布了中国自主研发的ADC药物维迪西妥单抗多项临床研究的最新数据，该药在尿路上皮癌及乳腺癌领域取得的新突破令人振奋。一年一度的ASCO年会，汇集了全球最顶尖的肿瘤专家和知名医药公司、研究机构和投资机