肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在美国进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
吉利德艾滋病药物Biktarvy三期临床显示高效病毒抑制
据外媒报道，在第28届逆转录病毒和机会感染会议上，吉利德科学公司公布了艾滋病三合一复方药物Biktarvy两项III期临床研究的四年新数据，这两项研究在先前未接受HIV药物治疗的初治HIV-1成人感染者中开展，证实了Biktarvy治疗HIV-1感染的持续疗效和安全性，在研究中Biktarvy表现出高病毒学抑制率，且没有发生治疗引起的
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
银屑病关节炎(PsA)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)2年数据：持续改善皮肤/关节症状!
在中国，Tremfya于2019年12月获批，治疗中重度斑块银屑病成人患者。
中国白血病(AML)新药！安斯泰来适加坦(吉瑞替尼，Xospata)获批：治疗FLT3突变急性髓系白血病!
吉瑞替尼属于第二代FLT3抑制剂，对2种FLT3突变--FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）有显著的抑制作用。
白血病(CML)新药！美国FDA授予诺华STAMP抑制剂asciminib 2个突破性药物资格!
asciminib是一款差异化产品，与市面TKI药物作用位点不同，通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。
Cell子刊：止吐药胃复安可抑制白血病干细胞增殖
2021年2月1日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士伯尔尼大学医院和伯尔尼大学的研究人员发现并测试了一种能有效抑制白血病干细胞增殖的药物：胃复安（metoclopramide，也称为甲氧氯普胺）。胃复安作为一种抗呕吐药物，可以干扰仅白血病干细胞用来增殖的独特CD93信号通路。这有可能开发一种利用胃复安选择性地消灭白血病干细胞的治疗方法。相
Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论